Objetivos:

El uso de medicamentos antineoplásicos en situaciones especiales es común en la práctica clínica, está fuertemente regulado y hay poca información sobre sus resultados. Hemos analizado su empleo y los resultados en salud.

Método:

Se analiza una cohorte de todos los casos off label entre 2005 y 2015, en cualquier cáncer y estadio. Se revisaron historias de salud de un centro para extraer información sobre tratamiento, respuesta, supervivencia y toxicidad.

Resultados:

85 hombres y 83 mujeres, de 56 años de mediana de edad, tenían mayoritariamente tumores metastásicos tratados con una mediana de 4 ciclos (0-118) de quimioterapia, hormonoterapia o bioterapia, con finalidad paliativa entre 1.ª y 4.ª línea (80% de casos). La tasa de respuesta subjetiva fue 32,5%, objetiva completa 1,9%, parcial 8,8%, estabilización 15,6%, progresión 38,8% y no valorable 35,1%. La mediana de duración de la respuesta fue 2,5 meses (1-17), de supervivencia libre de progresión (SLE) 5 meses (4 - 21,3) y global (SG) 11 meses (9,2-20,6). En el análisis univariante, el estado funcional, la línea de tratamiento, el número de ciclos y el tipo de respuesta influyeron en la SG. En el modelo multivariante, el estado funcional (HR 0,36; IC 95% 0,17-0,77. P= 0,009) y el número de ciclos (HR 3,66; IC 95% 2,08-6,44. P= 0,0001) influían de forma independiente en la SG. La toxicidad grado 3 y 4 más frecuente fue la astenia (19%), la neutropenia (10,7%) y la emesis (8,9%).

Conclusiones:

Los medicamentes antineoplásicos en situaciones especiales de uso se emplearon mayoritariamente en tumores metastásicos, con poca efectividad. El estado funcional debe ser tenido en cuenta para seleccionar los pacientes a tratar.