Objetivo

Los requisitos para la evaluación de los medicamentos huérfanos difieren entre los países miembros de la Unión Europea y tampoco se sabe qué criterios influyen en la decisión final sobre precio y financiación. Este estudio ha tenido como objetivo identificar los criterios clave para establecer el precio y la financiación de los medicamentos huérfanos en España, una vez aprobados por la Comisión Europea, entre enero de 2012 hasta junio de 2018.

Método

Se realizó un análisis descriptivo de los medicamentos huérfanos y sus características. Los criterios evaluados fueron: área terapéutica, existencia de tratamientos alternativos, rareza de la enfermedad, tipo de resultados de los ensayos clínicos e informe de posicionamiento terapéutico. Para cada variable se estableció una hipótesis con respecto a la aprobación de precio y financiación y se analizaron con dos análisis de regresión.

Resultados

De las 78 aprobaciones de medicamentos huérfanos realizadas por la Comisión Europea, el 82,1% solicitaron precio y financiación en España. De estas, el 43,8% fueron aprobadas y el 20,3% fueron rechazadas. El tiempo medio desde la aprobación de la autorización de comercialización en España hasta la aprobación del precio y la financiación fue de 12,1 ± 5,1 meses. Un informe de posicionamiento positivo y la falta de alternativas terapéuticas se asociaría con una aprobación de precio y financiación.

Conclusiones

Sigue siendo un reto establecer cuáles son los criterios clave para la aprobación de los medicamentos huérfanos en España. Los próximos estudios deberían incluir un mayor número de variables que puedan influir en el precio y la decisión de financiación.