Objetivo:

En algunos casos, los estudios pivotales para aprobar nuevos medicamentos no emplean el comparador más adecuado. El objetivo es cuantificar este problema analizando los Informes de Posicionamiento Terapéutico (IPT) publicados por el Ministerio de Sanidad español.

Métodos:

El comparador se clasificó en seis categorías según la adecuación del tratamiento, es decir, si coincidía con el estándar de tratamiento al ser autorizado: A-“inicialmente adecuado”, B-“sin comparador por causa ética”, C-“sin comparador excluyendo los clasificados en B”, D-“inadecuado” y E-“parcialmente subóptimo” (cuando era estándar solo para parte de los pacientes).

La variable principal fue la proporción de nuevos fármacos/indicaciones con comparación suficiente (categorías A, B y C) o deficiente (el resto). La información sobre comparadores y tratamiento estándar se extrajo del IPT.

Resultados:

Se analizaron aleatoriamente 186 IPT con nuevos medicamentos/indicaciones, publicados entre 2013 y 2022. La comparación se consideró suficiente en un 73,7% (IC95 66,9-79,5) de los casos. El 26,3% restante (IC95 20,5-33,1) presentaba comparaciones deficientes en el ensayo pivotal, ya fuera por comparador inadecuado (11,3%), parcialmente subóptimo (5,4%) o ausencia de un estudio comparativo (9,7%). No hubo diferencias en relación con el año de aprobación.

Conclusiones:

Aproximadamente uno de cada cuatro nuevos medicamentos o indicaciones carece de una comparación suficiente en el momento de empezar a ser utilizado en la práctica clínica. La proporción no mejora a lo largo de los últimos 10 años. Las agencias reguladoras deben ser más exigentes en la selección del comparador para los ensayos clínicos pivotales, por cuestiones éticas y sanitarias.

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