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Farmacia Hospitalaria

versión On-line ISSN 2171-8695versión impresa ISSN 1130-6343

Resumen

EDO-SOLSONA, María Dolores; VITORIA-MINANA, Isidro  y  POVEDA-ANDRES, José-Luis. Implantación y resultados de un programa de riesgo compartido para terapias de sustitución enzimática en enfermedades de depósito lisosomal. Farm Hosp. [online]. 2020, vol.44, n.1, pp.10-15.  Epub 06-Jul-2020. ISSN 2171-8695.  http://dx.doi.org/10.7399/fh.11262.

Objetivo:

Describir la implantación y los resultados de un programa de riesgo compartido para el tratamiento enzimático sustitutivo de enfermedades lisosomales.

Método:

Se diseñó y aplicó el programa en un hospital de referencia para enfermedades congénitas del metabolismo. La consecución de los acuerdos requirió las siguientes fases: 1) Definir y consensuar las variables y criterios de respuesta al tratamiento; 2) asignar el porcentaje de descuento a cada escalón de efectividad; 3) elaborar y firmar el acuerdo por todas las partes; 4) implantar el acuerdo; 5) individualizar la gestión de compras; 6) evaluar los resultados clínicos, y 7) emitir un informe anual.

Resultados:

Se incluyeron ocho pacientes en el programa (cuatro con enfermedad de Hurler, dos con enfermedad de Pompe y dos con enfermedad de Gaucher), siendo cinco de ellos mujeres y tres varones. Tras analizar las variables y criterios de respuesta definidos, todos los pacientes presentaron efectividad plena tras dos o tres años de seguimiento, excepto uno de ellos que no se pudo evaluar. Dada la efectividad alcanzada, el hospital realizó el pago íntegro de todos los tratamientos administrados.

Conclusiones:

El programa de riesgo compartido implantado es la primera experiencia publicada de pago por resultados clínicos en medicamentos huérfanos en España. El impacto económico ha sido limitado y la implantación del programa no ha estado exenta de complejidad de formulación y de gestión. Sin embargo, el mayor logro ha sido reducir la brecha de conocimiento entre eficacia y efectividad, constatando que las terapias administradas han mostrado los beneficios óptimos por los que está dispuesto a pagar el financiador.

Palabras clave : Acuerdos de riesgo compartido; Medicamentos huérfanos; Terapias de sustitución enzimática; Resultados en salud; Efectividad; Acceso.

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