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Introducción
Actualmente, pacientes, profesionales sanitarios y gestores coinciden en la necesidad de avanzar hacia un sistema de salud basado en la creación de valor. El sistema sanitario está inmerso en un cambio de orientación, situando al paciente en el centro del sistema y buscando que sus objetivos se alineen con las expectativas y necesidades de los pacientes1. Los pacientes deben ser protagonistas en el seguimiento de su enfermedad y de la toma de decisiones. Evaluar e integrar los resultados referidos por los pacientes, comúnmente conocidos como patient-reported outcomes (PRO) es fundamental para conseguir este objetivo2,3. Entre estos PRO se incluyen medidas sobre la calidad de vida en cualquiera de sus dimensiones, el estado de salud y/o los síntomas, o la adherencia a los tratamientos, entre otros. Su evaluación se suele realizar mediante cuestionarios rigurosamente desarrollados y validados para asegurar su claridad, fiabilidad y reproducibilidad. Entre otros aspectos, los PRO han permitido comprobar que la percepción de los pacientes sobre la gravedad de sus síntomas y su impacto sobre su calidad de vida es diferente a la evaluada por sus profesionales sanitarios4-6.
Existen diferentes condiciones que dan una mayor relevancia a los PRO, como son enfermedades crónicas o terminales, enfermedades discapacitantes o con elevado impacto social o laboral, tratamientos con una efectividad limitada o con una elevada incidencia de efectos adversos. En general, los PRO tienen un mayor impacto cuanto mayor sea la variabilidad de un proceso y mayor incertidumbre haya respecto a sus resultados. A pesar de los beneficios de la evaluación de PRO en algunas de estas situaciones, su uso en la práctica clínica diaria es anecdótico. Como primer paso para expandir su implantación, en los últimos años se está trabajando en la sistematización de su recogida y análisis.
El International Consortium for Health Outcomes Measurement (ICHOM) surgió con el fin de potenciar el desarrollo de la atención sanitaria basada en el valor. Para ello, desarrolló una serie de standard sets de medidas de resultados centrados en los pacientes7. Estos standard sets están actualmente desarrollados para 40 patologías, entre las que se encuentran cinco neoplasias malignas: cáncer colorrectal, cáncer de mama, cáncer de pulmón, cáncer de próstata localizado y cáncer de próstata avanzado. Los pacientes oncológicos son claros candidatos a beneficiarse de la metodología de ICHOM para evaluar resultados en salud. Un ejemplo de ello son los pacientes con cáncer de pulmón. El abordaje del cáncer de pulmón metastásico es cada vez más complejo, especialmente debido a la aparición de nuevos fármacos de alto impacto y a la corta esperanza de vida de los pacientes. En general, los tratamientos no son curativos y, además, pueden limitar la calidad de vida de los pacientes con unos discretos resultados en supervivencia, haciendo que los resultados de salud tipo PRO cobren suma relevancia8.
La evidencia sobre el impacto que estas intervenciones sanitarias tienen en el estado de salud de los pacientes con cáncer de pulmón en la práctica clínica es muy limitada. Este hecho se debe a distintos motivos, como el desconocimiento de algunos profesionales sanitarios sobre esta metodología, la dificultad de integración con los sistemas de información sanitaria y, especialmente, la falta de sistematización en su recogida y evaluación9. Con el fin de favorecer su implantación en España, se realizó una adaptación del standard set de ICHOM para el cáncer de pulmón según las características de nuestro entorno10.
La evaluación sistemática de los resultados en salud obtenidos en la población real, no restringida por los criterios de los ensayos clínicos, favorece la participación del paciente en la toma de decisiones, optimizando los resultados y avanzando en la gestión sostenible de los recursos11.
Por lo tanto, el objetivo de este trabajo es describir el protocolo de estudio para evaluar los resultados en salud centrados en el paciente con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) localmente avanzado o metastásico obtenidos tras la adaptación e implantación de los standard sets siguiendo la metodología de la herramienta del ICHOM.
Métodos
Diseño
Estudio observacional, ambispectivo, longitudinal y multicéntrico de evaluación de la implantación de la medición de PRO según la metodología ICHOM. Se comparará un grupo control (pacientes seguidos mediante la práctica clínica habitual) evaluado de forma retrospectiva frente a un grupo intervención (pacientes seguidos mediante la metodología propuesta en el estudio), evaluado de forma prospectiva.
El periodo de reclutamiento será de 12 meses. El periodo de seguimiento en ambos grupos será de 6 meses.
Ámbito
Se reclutarán pacientes de tres hospitales universitarios de la Comunidad de Madrid (Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Hospital Universitario La Paz y Hospital Universitario de Fuenlabrada).
Población de estudio
Se estima un tamaño muestral de 100 pacientes (50 en cada brazo).
Criterios de inclusión:
– Grupo control: Pacientes adultos con CPNM, localmente avanzado o metastásico (estadio IIIB irresecable o IV) de nuevo diagnóstico, que hubieran iniciado tratamiento antineoplásico con intención paliativa (quimioterapia, inmunoterapia o terapias orales dirigidas) en los 6 meses previos al momento de reclutamiento.
– Grupo intervención: Pacientes adultos con CPNM, localmente avanzado o metastásico (estadio IIIB irresecable o IV) de nuevo diagnóstico, que inicien tratamiento antineoplásico con intención paliativa (quimioterapia, inmunoterapia o terapias orales dirigidas).
Criterios de exclusión:
– Pacientes que presenten barreras idiomáticas, culturales o cognitivas que imposibiliten realizar la entrevista o comprender los cuestionarios a realizar.
– Pacientes que hayan iniciado terapia en otro centro distinto a los incluidos en el estudio.
– Pacientes que inicien o hayan iniciado tratamiento dentro de un ensayo clínico.
Variables
Las variables recogidas en el estudio PeOpLe en cada una de las visitas realizadas a los pacientes, su frecuencia y fuentes de información, se describen en la tabla 1. La variable principal del estudio es la calidad de vida relacionada con la salud evaluada mediante el cuestionario EQ-5D. Se analizará la asociación entre el tipo de tratamiento (quimioterapia, inmunoterapia, quimioterapia + inmunoterapia y terapias orales dirigidas) y el resultado de la variable principal.
Tabla 1. Variables del estudio PeOpLe: fuentes, periodicidad de recogida e instrumentos de medida
ALK: quinasa del linfoma anaplásico; CTCAE: Criterios Terminológicos Comunes para Eventos Adversos; ECOG: Grupo de Oncología Cooperativa del Este; EGFR: receptor de factor de crecimiento epidérmico; EQ-5D: calidad de vida europea 5 dimensiones; FEV1: volumen espirado forzado en el 1 segundo; HC: historia clínica; LCSS: escala de síntomas del cáncer de pulmón; PDL1: El ligando 1 de muerte programada; PROCTCAE: sistema de medición de resultados comunicados por los pacientes; ROS1: receptor tirosina quinasa codificado por el gen ROS1; SCQ: Self-administered Comorbidity Questionnaire.
#Visitas intermedias: visitas previas a la consulta del oncólogo que no se corresponden ni con 3 ni 6 meses. *(0) Sin estudios; (1) estudios primarios; (2) estudios secundarios; (3) estudios universitarios. **Índice de paquetes al año + clasificación de tabaquismo: nunca fumador (< 100 cigarrillos en la vida), exfumador (dejó de fumar > 1 año antes del diagnóstico), fumador actual. ***Los síntomas definidos en el standard set del ICHOM, fatiga, dolor, tos y disnea, se recogen a través del cuestionario LCSS. ****Cri[1]terios de Earle: (1) el paciente recibe quimioterapia u otra terapia antineoplásica en los últimos 14 días de vida; (2) el paciente inicia un nuevo tratamiento antineoplásico en el último mes de vida; (3) el paciente acude a urgencias más de una vez en el último mes de vida o ingresa en la unidad de cuidados paliativos; (4) el paciente muere en una unidad de agudos; (5) el paciente no recibe cuidados paliativos antes de fallecer; (6) el paciente inició los cuidados paliativos en las últimas 72 horas previas a su fallecimiento.
Fuente y gestión de los datos
La información se obtendrá de las historias clínicas y de los cuestionarios realizados en las entrevistas clínicas con los pacientes. Los cuestionarios de calidad de vida serán realizados por los farmacéuticos. Los efectos adversos serán registrados de forma conjunta por farmacéuticos y oncólogos, según la clasificación CTCAE v5.0. Además, este estudio propone medir otros PRO no recogidos por la herramienta del ICHOM, como los PRO-CTCAE, y otros resultados desde la perspectiva del sistema sanitario, como el consumo de recursos. La identidad de los participantes será pseudonimizada mediante codificación en un archivo que sólo podrán consultar los miembros del equipo investigador y que estará protegido con contraseña. Los datos serán registrados utilizando el sistema REDCap, una aplicación web segura para la creación de bases de datos en investigación y ensayos clínicos (Project-redcap.org).
Recogida de datos
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Reclutamiento y visita de inicio.
Grupo control: Si el paciente cumple los criterios de inclusión y exclusión, y lleva 6 meses en tratamiento activo, será citado en las consultas de farmacia para firmar el consentimiento informado y realizar la recogida de datos. En estos pacientes sólo se realizará una visita a los 6 meses desde el inicio del tratamiento.
Grupo intervención: Si el paciente cumple los criterios de inclusión y exclusión, en su primera consulta tras el diagnóstico, el oncólogo le explicará el estudio. Los pacientes que acepten participar serán citados en las consultas de farmacia para firmar el consentimiento informado y realizar la visita de inicio.
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Visitas de seguimiento:
El seguimiento de los pacientes del grupo intervención se realizará hasta fin del estudio, fallecimiento o pérdida de seguimiento. Se registrarán todas las variables definidas con las frecuencias establecidas en la tabla 1. Las visitas del estudio siempre son previas a cada una de las consultas con el Servicio de Oncología y serán presenciales o telemáticas adaptadas según el paciente tenga cita presencial o telefónica con el oncólogo.
La visita fin del estudio coincidirá con la visita de los 6 meses desde el inicio del tratamiento.
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Evaluación de la percepción de los profesionales sanitarios:
Se registrarán la cantidad de tiempo y recursos necesarios para desarrollar, integrar y ejecutar el protocolo para la medición de los PRO. Al finalizar el estudio, se llevarán a cabo entrevistas semiestructuradas con los miembros del equipo asistencial involucrados para identificar qué posibles mejoras se podrían hacer para permitir la sostenibilidad y aceptabilidad a largo plazo para la medición sistemática de los PRO. Las preguntas semiestructuradas explorarán sus percepciones sobre el impacto de la medición de los PRO en su carga de trabajo, toma de decisiones, mejora de procesos y los factores de infraestructura esenciales necesarios para recopilar y utilizar los PRO en una forma eficiente y clínicamente relevante.
Análisis estadístico
Los resultados de las variables continuas se presentarán mediante su media y desviación típica. Para las variables categóricas, los resultados se presentarán por sus frecuencias y porcentajes. Aquellas variables numéricas con distribución no normal se presentarán mediante su mediana y rango intercuartílico (percentil 25, percentil 75). El análisis de normalidad se estudiará con la prueba de Kolmogorov-Smirnov. En la comparación de variables numéricas, se utilizará la prueba t de Student o la prueba de Mann-Whitney utilizando las más adecuadas en cada caso en función de la normalidad de los datos y del número total de pacientes de cada grupo. La asociación entre variables cualitativas se estudiará mediante la prueba ji-cuadrado de Pearson o exacta de Fisher. Se calcularán las correspondientes medidas de asociación y riesgo con sus intervalos de confianza. La supervivencia global se calculará mediante curvas de Kaplan-Meier. El análisis estadístico se realizará con el programa SPSS versión 21.0. Se considerarán como estadísticamente significativos aquellos resultados con una p < 0,05.
Limitaciones
Las principales limitaciones en la sistematización de la evaluación de PRO en la práctica clínica son la necesidad de implementar herramientas tecnológicas que faciliten el proceso, la integración en el flujo de trabajo establecido y el compromiso necesario de profesionales sanitarios y pacientes. El desarrollo de estudios piloto y la publicación de metodologías de trabajo y nueva evidencia científica, como sería el caso del estudio PeOpLe, ayudarán a superar poco a poco estas barreras.
Consideraciones éticas
El protocolo del estudio PeOpLe ha sido aprobado por el Comité de Ética de la Investigación con medicamentos del Hospital General Universitario Gregorio Marañón (Código del estudio: VEV-PUL-2017-01). El desarrollo del estudio se realizará respetando los principios y las normas éticas básicas que tienen su origen en la actual revisión (versión revisada de Fortaleza, 2013) de la Declaración de Helsinki aprobada por la Asamblea Médica Mundial, el Convenio de Oviedo, y con los requisitos reguladores vigentes recogidos en el Real Decreto 957/2020, de 3 de noviembre, por el que se regulan los estudios observacionales con medicamentos de uso humano.
El estudio se realizará cumpliendo con lo expuesto en este protocolo. El desarrollo del mismo no interferirá en los hábitos de prescripción del médico. Se registrarán las sospechas de reacciones adversas y se procederá a su notificación de acuerdo con la legislación vigente y las buenas prácticas de farmacovigilancia.
A los pacientes que sean incluidos en el estudio se les pedirá el consentimiento informado.
Los datos se recogerán en un cuaderno de recogida de datos (Redcap®). La obtención, procesamiento y análisis de los datos se llevará a cabo según el Reglamento General de Protección de Datos 2016/679 de diciembre y la Ley orgánica 3/2018, de 5 de diciembre, de protección de datos de carácter personal y garantía de los derechos digitales y la Ley 41/2002, de 14 de noviembre, básica reguladora de la autonomía del paciente y de derechos y obligaciones en materia de información y documentación clínica.
Discusión
El estudio PeOpLe nace con la idea de adaptar e implantar la herramienta de standard sets del ICHOM en nuestro entorno de práctica clínica, identificar las barreras que dificultan su utilización y proponer soluciones que permitan incorporar de manera innovadora la medición de resultados en la asistencia sanitaria.
A partir del estudio PeOpLe, se analizará el impacto de la evaluación sistemática de los PRO en los pacientes con CPNM localmente avanzado o metastásico en términos de efectividad (supervivencia), seguridad (complicaciones de la terapia sistémica), calidad de vida y satisfacción, identificando aquellas intervenciones sanitarias que aporten más valor. Además, permitirá evaluar y comparar los PRO obtenidos entre las distintas alternativas farmacoterapéuticas (quimioterapia, inmunoterapia y terapias orales dirigidas) con el fin de proporcionar evidencia que ayude a la toma de decisiones, especialmente en fármacos de alto impacto.
Existen publicadas experiencias sobre la implementación de conjuntos de estándares ICHOM en la práctica clínica en enfermedades como la osteoartritis de cadera y rodilla12, labio leporino y paladar hendido13, enfermedad de las arterias coronarias14 o enfermedad de Parkinson15, que han mostrado un impacto positivo en todas las fases del proceso. En la atención actual del cáncer existe un debate creciente sobre el valor adicional de utilizar PRO en el seguimiento clínico diario. Varios estudios realizados en pacientes oncológicos indicaron que la medición sistemática de PRO se asocia con una mejor comunicación médico-paciente16, una mayor satisfacción del paciente17 y una mejora del control de sus síntomas18. Basch et al. observaron que el manejo de los síntomas reportados por el paciente en tratamiento con quimioterapia mejoraba la calidad de vida y reducía las visitas a urgencias, produciéndose además una mayor tolerancia a la quimioterapia y mejora de la supervivencia19. A pesar de estos beneficios, su implantación en la práctica clínica sigue siendo un desafío. El registro clásico de los PRO lleva ligadas una serie de limitaciones, como son el consumo extra de recursos, los errores de transcripción y la dificultad de hacer un registro a tiempo real y continuo. El estudio PeOpLe explorará cómo se pueden desarrollar e integrar los procesos de recopilación de PRO, qué PRO se pueden medir mediante sistemas que sean fáciles de completar para los pacientes y que los profesionales puedan utilizar en la práctica20. Además, pretendemos conocer el consumo de recursos del desarrollo e integración de una evaluación sistemática y longitudinal de PRO a nivel hospitalario.
Por un lado, el enfoque multidisciplinar del estudio PeOpLe, que incluye a farmacéuticos hospitalarios y oncólogos, permitirá obtener resultados con una perspectiva integral de los cuidados del paciente con cáncer de pulmón. Este proyecto reforzará la relación y coordinación entre ambos servicios, y mejorará la atención de los pacientes. Sin embargo, el circuito debería adaptarse según las necesidades de cada centro de la forma más eficiente posible. En este sentido, la enfermería puede desempeñar un papel importante, sobre todo en aquellos centros que dispongan de enfermeras de práctica avanzada o en aquellos que no tengan farmacéuticos en hospital de día. Por otro lado, su carácter multicéntrico favorecerá que la metodología de la implantación de la herramienta sea extrapolable a otros centros, contribuyendo a la reproducibilidad del estudio y a la medición de resultados reportados por el paciente en la práctica clínica asistencial.
